مجله معتبر نیچر در فهرست سالانه‌ی «۱۰ فرد تأثیرگذار» خود در سال ۲۰۲۵، نام سارا تبریزی ، دانشمند ایرانی و عصب‌شناس برجسته را در میان چهره‌های شاخص علمی جهان قرار داد. تبریزی به دلیل هدایت نخستین ژن‌درمانی بیماری هانتینگتون و دستیابی به نتایج امیدبخش در کاهش سرعت پیشرفت این اختلال زوال عصبی مغزی، به‌عنوان یکی از چهره‌های اثرگذار سال انتخاب شد.

کشف تاریخی در درمان هانتینگتون

در اوایل سپتامبر، تبریزی در یک تماس ویدئویی برای نخستین بار داده‌هایی را مشاهده کرد که نشان می‌داد درمان هدف‌گیری‌کننده‌ی ژن می‌تواند سرعت پیشرفت بیماری هانتینگتون را به‌طور قابل توجهی کاهش دهد. این داده‌ها حاصل کارآزمایی بالینی داروی AMT-130 بودند؛ نخستین ژن‌درمانی برای این بیماری که توسط شرکت زیست‌فناوری uniQure در آمستردام توسعه یافته است.

این درمان با استفاده از یک ویروس بی‌خطر، رشته‌هایی از ماده‌ی ژنتیکی را به نواحی آسیب‌دیده‌ی مغز منتقل می‌کند و تولید پروتئین معیوب جهش‌یافته‌ی هانتینگتون را خاموش می‌سازد. نتایج اولیه نشان دادند که سرعت افت عملکرد بیماران دریافت‌کننده‌ی دوز بالا در طول سه سال، ۷۵ درصد کمتر از گروه کنترل بوده است. همچنین سطح پروتئین‌های مرتبط با مرگ سلول‌های مغزی در مایع نخاعی این بیماران کاهش یافت؛ نشانه‌ای که برخلاف روند معمول پیشرفت بیماری است.

 مسیر دشوار و شکست‌های گذشته

تبریزی که ریاست مرکز بیماری هانتینگتون در کالج دانشگاهی لندن را برعهده دارد، در طول مسیر علمی خود با شکست‌های بزرگی نیز روبه‌رو بوده است. تنها چهار سال پیش، داروی امیدوارکننده‌ی تومینرسن در کارآزمایی‌های مرحله‌ی نهایی ناکام شد و نتوانست نتایج بیماران را بهبود دهد. تبریزی به‌عنوان پژوهشگر اصلی این پروژه، وظیفه‌ی دشوار توضیح نتایج ناامیدکننده به خانواده‌های شرکت‌کنندگان را بر دوش داشت. او بعدها گفت: «از هر شکست، هرچقدر هم دردناک باشد، درس خواهی گرفت.» همین درس‌ها در توسعه‌ی AMT-130 نقش کلیدی داشتند.

چشم‌انداز آینده

موفقیت اولیه‌ی AMT-130 تنها آغاز راه است. تبریزی اکنون نقش رهبری در ارزیابی پنج درمان دیگر کاهش‌دهنده‌ی هانتینگتون را برعهده دارد و چندین پروژه‌ی جدید نیز در آستانه‌ی ورود به کارآزمایی‌های انسانی هستند. علاوه بر درمان، او تمرکز ویژه‌ای بر پیشگیری دارد و طی هشت سال گذشته هدایت یکی از بزرگ‌ترین مطالعات سلامت مغز در جوانان حامل ژن جهش‌یافته‌ی هانتینگتون را برعهده داشته است؛ مطالعه‌ای که می‌تواند مسیر آینده‌ی پزشکی پیشگیرانه را تغییر دهد.

جایگاه جهانی

قرار گرفتن نام سارا تبریزی در فهرست «نیچر» نه‌تنها افتخاری برای جامعه علمی ایران است، بلکه نشان‌دهنده‌ی نقش پررنگ دانشمندان ایرانی در پیشبرد مرزهای علم پزشکی و ژنتیک در سطح جهانی است. انتخاب او به‌عنوان یکی از ۱۰ فرد تأثیرگذار سال، تأکیدی بر اهمیت تلاش‌های علمی در حوزه‌ی بیماری‌های نادر و زوال عصبی است؛ حوزه‌ای که امید تازه‌ای برای بیماران و خانواده‌های آنان به همراه آورده است.